Otto bambini con gravi malattie autoimmuni che non rispondevano alle terapie convenzionali hanno potuto interrompere totalmente le cure immunosoppressive. Oggi 7 sono in remissione completa, ovvero senza alcun segno di malattia dopo 2 anni, mentre l’ottavo, con sclerosi sistemica giovanile, mostra un miglioramento importante. Questo risultato di “straordinaria rilevanza” per il trattamento delle malattie autoimmuni pediatriche gravi è stato ottenuto con le cellule Car-T. I dati definitivi, con un follow-up oltre 24 mesi, dello studio coordinato dall’Ospedale Bambino Gesù con l’Università Erlangen, sono pubblicati su Nature Medicine.
Gli 8 pazienti coinvolti nello studio, 7 femmine e 1 maschio con età tra i 5 e i 17 anni, 5 dei quali trattati con le cellule Car T dagli specialisti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, erano affetti da forme particolarmente aggressive di malattie autoimmuni a esordio pediatrico
Tutti presentavano una storia clinica complessa, caratterizzata da risposta parziale o solo temporanea a numerosi trattamenti immunosoppressivi, inclusi farmaci biologici diretti contro i linfociti B, e da un grave coinvolgimento di organi vitali, come reni e polmoni, con episodi potenzialmente letali in più di un caso